Biología

Paciente con anemia de células falciformes se convierte en la primera persona en los EE. UU. En tener sus genes editados con CRISPR

Paciente con anemia de células falciformes se convierte en la primera persona en los EE. UU. En tener sus genes editados con CRISPR

La semana pasada, una mujer llamada Victoria Gray se convirtió en la primera persona en los Estados Unidos en editar sus celdas con CRISPR. El paciente de 41 años padecía anemia de células falciformes.

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La condición, causada por una mutación genética que interfiere con la forma de los glóbulos rojos, causa estragos en los pacientes y, para empeorar las cosas, las opciones de tratamiento son muy limitadas e ineficaces. El único tratamiento actual para los pacientes con anemia de células falciformes es un trasplante de donante que funciona solo 10% de los pacientes, pero todo eso está a punto de cambiar.

Por primera vez en EE. UU.

Era evidente que se necesitaba desesperadamente una solución alternativa mucho más eficaz. Después de mucha consideración, los médicos creían que la edición de células extraídas de la propia médula ósea de un paciente podría restaurar la creación efectiva de glóbulos rojos, y esta es exactamente la operación que intentaron en Gray.

Los médicos utilizaron CRISPR para modificar el ADN de la médula ósea de Gray para activar una proteína específica que permitiría la generación adecuada de glóbulos rojos. La operación convierte a Gray en la primera persona en los EE. UU. En someterse a un procedimiento de edición CRISPR y la segunda a nivel mundial.

Un tratamiento de los 40

El tratamiento proviene de observaciones realizadas en la década de 1940. "En 1941, una pediatra llamada Jane Watson notó que los bebés con anemia falciforme no presentaban síntomas hasta los 6 meses a 1 año de edad", dijo Vivien Sheehan, hematóloga de la Universidad de Baylor. Ciencia popular.

El pediatra también descubrió que estos bebés producían hemoglobina fetal durante períodos mucho más largos que los bebés sanos. Siguiendo las observaciones de Watson, la investigación desde entonces ha indicado que el aumento de la hemoglobina fetal podría proporcionar un tratamiento eficaz para la enfermedad.

Ahora, CRISPR puede hacer viable ese tratamiento. Pero antes de entusiasmarnos demasiado, conviene señalar que la estrategia conlleva varios riesgos.

Para que las células editadas se vuelvan a insertar en la médula ósea del paciente, es necesario desactivar otras células madre. De lo contrario, existe la posibilidad de que las células madre no editadas continúen produciendo glóbulos rojos falciformes muy rápido, superando la producción de células sanas de las células editadas.

Ahora los investigadores dicen que necesitan seguir el progreso de Gray durante al menos 15 años para descartar cualquier otro peligro potencial del procedimiento. Aún así, para aquellos 90% que sufren de anemia de células falciformes que no responden bien al tratamiento actual, el procedimiento, si tiene éxito, ofrecería el sustento que tanto han estado esperando.


Ver el vídeo: Editando Genes (Noviembre 2021).